1977年設立以来、主な事業として「ヒト下垂体の収集」「収集のための下垂体提供者登録事業」「下垂体小人症治療委員会による下垂体小人症のヒト成長ホルモンの適正配分」を行ってきましたが、1986年以降、遺伝子組み換え技術による成長ホルモン製剤が発売されたため、下垂体収集の必要性は解消し、当協会も1986年3月より下垂体収集事業を廃止しました。

　それにより、成長ホルモン製剤の大量供給が可能となったため、その乱用が危惧されるに至り、乱用防止、適正使用の推進を図るため、1986年、成長ホルモン治療適応判定委員会（下垂体小人症治療委員会を改組）を発足させ、成長ホルモン剤適正使用指導事業（治療適応判定事業）を開始しました。

　成長ホルモン分泌不全性低身長症については、当初は厚生省（現 厚生労働省）の間脳下垂体機能障害に関する調査研究班が定めた「成長ホルモン分泌不全性低身長症の診断の手引き」を点数制により適応判定を行っていましたが、1998年より「成長ホルモン分泌不全性低身長症の診断の手引き」と同一の適応判定基準とし、医師から提出された"ヒト成長ホルモン適応判定依頼書（新規）"および"同治療成績等報告書（継続）"に記載されたデータをコンピュータ処理（一部、委員会判断あり）により、判定を行ってきました。

　これまで、骨端線閉鎖を伴わない「成長ホルモン分泌不全性低身長症」、「ターナー症候群」（1991年1月より）、「軟骨異栄養症（軟骨無形成症と軟骨低形成症）」（1997年4月より）、「小児慢性腎不全による低身長」（1997年7月より）、「プラダー・ウィリ症候群による低身長」（2002年4月より）、「SGA性低身長症」（2009年5月より）に対する成長ホルモン治療の適応判定を行ってきました。2024年4月からは、「軟骨異栄養症」以外の疾患については、治療適応基準が明確であり、適応判定の必要性がなくなってきたため、適応判定は原則として終了しました。ただし、行政手続き上など何らかの理由で必要な場合は、適応判定書の発行は継続しています。「軟骨異栄養症」は診断上の困難をしばしば伴うことから従来通り適応判定を続けています。また、ヌーナン症候群とSHOX異常症については、新たに適応判定を開始できるように準備をしているところです。なお、適応判定書には参考として小児慢性特定疾病の適応基準を満たしているかについてもお知らせしてきましたが、2024年4月からは告示改定に伴いその必要性がなくなったことから、それを終了しました。

　成長ホルモン剤適正使用指導事業を主に担当してきた成長ホルモン治療適応判定委員会の名称を、2023年10月から成長ホルモン適正使用推進委員会に変更して活動を継続しています。

　適応判定のために提出された各種のデータを入力、データベースを構築し、長期間にわたる成長ホルモン剤使用による有効性、安全性を科学的に解析しています。この解析結果は、当協会の研究年報に収載し、また関係学会誌に発表、さらに成長ホルモン治療を担当する医師にフィードバックして成長ホルモン治療に関する貴重な情報として活用されています。

◎骨年齢読影サービス（終了いたしました）
　適応判定に必須である骨年齢の判定を、骨年齢自動読影システムBoneXpertにより行ってきましたが、利用者数と維持経費を勘案して2024年4月に終了しました。